mayo 20, 2024

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Las terapias genéticas podrían ayudar a muchos pacientes en el futuro

Las terapias genéticas podrían ayudar a muchos pacientes en el futuro
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En el futuro, se podrán tratar diversas enfermedades interfiriendo con el genoma humano. ¿Qué perspectivas ofrece la terapia génica?

La investigación de los genes humanos tiene un potencial sorprendente: mientras que inicialmente las terapias genéticas se utilizaban sólo para enfermedades genéticas raras, ahora los médicos pueden ayudar a cada vez a más pacientes. En el futuro, la medicina genética podría revolucionar el tratamiento y la prevención de muchas enfermedades. Sin embargo, esto también conlleva riesgos.

La terapia génica va en aumento: cada vez se pueden tratar más enfermedades

Ya se pueden tratar varias enfermedades realizando cambios en los genes. © imago

Si un gen en particular está defectuoso o falta, puede provocar una enfermedad grave. Para compensar esta deficiencia, los médicos desarrollaron una terapia génica. Los ácidos nucleicos (ARN o ADN) se introducen en las células del cuerpo para cambiar su material genético y tratar enfermedades hereditarias. Este proceso se llama transferencia de genes. En los últimos años, la terapia génica se ha utilizado para tratar varios tipos de cáncer, especialmente los de la sangre. Por primera vez se pueden utilizar para tratar enfermedades para las que no existe cura desde hace mucho tiempo..

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Ya en 2015, los científicos señalaron Academia Nacional de Ciencias (Leopoldina)el Academia Alemana de Ciencias de la Ingeniería (acatech)el Unión de Academias Alemanas de Ciencias Y el Fundación Alemana de Investigación (DFG) En la situación actual “Alto potencial científico” para la edición del genoma (Término colectivo para intervenciones específicas con material genético). Desde principios de la década de 1990 se han investigado y probado diversas formas de terapia génica, pero al principio sólo se obtuvieron éxitos aislados. En los últimos años ha habido muchos estudios y éxitos crecientes.

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Tijeras genéticas CRISPR-Cas9: posibles nuevos tratamientos

Una forma especial de edición del genoma es CRISPR-Cas9. Esta voluntad:

  • Se utilizan tijeras genéticas hechas de una enzima y ARN, un tipo de bisturí molecular, para cortar una molécula de ADN en un punto específico.
  • Así, los científicos pueden desactivar genes o insertar nuevas secciones en la interfaz.
  • El material genético se puede cambiar más fácil y rápidamente que antes

Con la ayuda de CRISPR-Cas9 Dentro de unos años podrían estar disponibles nuevos tratamientos para algunas enfermedades, como ésta Centro de información científica de Alemania mencionado. Si bien la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) ya existe Aprobado el primer tratamiento basado en CRISPR/CasLa Agencia Europea de Medicamentos (EMA) todavía está evaluando el tratamiento, en concreto la terapia génica con CRISPR-Cas9 contra la anemia falciforme y la beta talasemia (trastornos de los glóbulos rojos).

Tony Kathomyn, profesor de terapia celular y genética en… Hospital Universitario de Friburgo, Entusiasmado: “Esta no es una terapia génica más en el mercado. Yo la consideraría un hito en la terapia génica”. Con CRISPR también es posible una intervención muy específica en el material genético: “Esto no es posible con las terapias genéticas anteriores. Siempre hemos dependido en cierta medida del azar en cuanto a dónde se integra el gen terapéutico en el genoma”, explica el experto. ROE.

Riesgos y problemas: Se necesitan más estudios

Sin embargo, algunos tratamientos provocan reacciones en el organismo no deseadas, incluso peligrosas o potencialmente mortales. Todavía no se han realizado investigaciones adecuadas sobre los riesgos de la terapia génica. La razón principal de esto es su novedad. Si bien la mayoría de los tratamientos utilizados hasta la fecha han producido resultados prometedores, los estudios experimentales han tratado sólo a un pequeño número de pacientes. Para cada paciente, se deben sopesar los riesgos del tratamiento frente a los síntomas de la enfermedad.

Aún no se puede descartar que las tijeras genéticas CRISPR puedan tener efectos secundarios que actualmente se desconocen. “No podemos estar 100% seguros de que las tijeras genéticas no alterarán también otras partes del ADN”, explica el profesor Dr. Selim Korbacioglu, jefe del Departamento de Hematología, Oncología y Trasplante de Células Madre Pediátricas de Hospital Universitario de Ratisbona, En una entrevista con Centro de información científica de Alemania.

“La terapia CRISPR no se puede implementar de esta manera”. La producción de las células también es muy compleja y el tratamiento muy caro: se dice que cuesta más de dos millones de euros por paciente. El coste del trasplante de células madre es de un máximo de 300 mil euros. Dado que inicialmente sólo una empresa ofrecerá el tratamiento, es poco probable que el precio cambie pronto. Selim Korbacioglu habla sobre la primera terapia genética CRISPR para tratar enfermedades de la sangre, la anemia falciforme y la beta talasemia.

Enfoque CRISPR: las consecuencias de la terapia génica aún no están del todo claras

“El método CRISPR se presenta a menudo como unas tijeras genéticas muy precisas que permiten cambios específicos en el genoma. Esto también es cierto en comparación con otros métodos. Sin embargo, el corte del ADN con tijeras genéticas y los intentos fallidos de reparación en la célula también pueden causar daños”. Material genético no deseado, como se sabe de las células cancerosas Joachim Kunz, del Hospital Universitario de Heidelberg. Con otros tratamientos se han dado casos en los que la leucemia fue inducida mediante terapia génica.

En los estudios de consentimiento, los sujetos de prueba han sido monitoreados hasta ahora sólo durante cuatro años. “Es relativamente corto”, explica Tony Kathomyn de The Guardian. Hospital Universitario de Friburgo. “Pero durante estos cuatro años no se han observado efectos secundarios graves. Esto es alentador”. Ahora es importante vigilar de cerca los efectos secundarios que se produzcan durante los próximos cinco a quince años.

Este artículo sólo contiene información general sobre el tema de salud en cuestión y por lo tanto no está destinado al autodiagnóstico, tratamiento o medicación. No sustituye, en ningún caso, la visita al médico. Nuestro equipo editorial no puede responder preguntas individuales sobre condiciones médicas.